發(fā)布日期：2017-12-13
今天，廣受矚目的2017美國(guó)血液病學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)正式降下帷幕。今年的大會(huì)上，什么疾病最受關(guān)注？哪些靶點(diǎn)是研究人員的最愛？又有哪些來(lái)自中國(guó)的新銳吸引了眾人的目光？利用機(jī)器算法，我們?cè)贏SH年會(huì)結(jié)束之際，為大家?guī)?lái)詳盡的復(fù)盤。
哪些疾病最熱門？
截止至數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)時(shí)，我們一共從ASH官方網(wǎng)站上獲取了4720篇今年大會(huì)上公布的摘要，并通過預(yù)先設(shè)定的關(guān)鍵詞，篩選出了1838篇涉及治療、診斷、或預(yù)后生物標(biāo)志物的摘要。為了了解哪些疾病領(lǐng)域的研發(fā)最為火熱，我們首先根據(jù)疾病種類對(duì)摘要進(jìn)行了統(tǒng)計(jì)與梳理（如果摘要中出現(xiàn)了多類疾病名稱，我們會(huì)將它們分別歸類統(tǒng)計(jì)，因此實(shí)際納入統(tǒng)計(jì)分析的總條目數(shù)可能大于實(shí)際摘要篇數(shù)）。
在所有疾病里，和白血病有關(guān)的摘要占到了43.1%，接近一半；淋巴瘤位居第二（29.9%）；骨髓增生異常綜合征（MDS）與多發(fā)性骨髓瘤分列第三與第四，摘要所占比例分別11.0%和10.8%。這幾大疾病領(lǐng)域加在一起，占去了所有和治療、診斷、或預(yù)后生物標(biāo)志物有關(guān)摘要的94.8%，表明血液癌癥在ASH年會(huì)上的統(tǒng)治性地位。
急性骨髓性白血病是本次ASH最受關(guān)注的疾病
細(xì)分來(lái)看，在白血病里，急性骨髓性白血病（AML）和急性淋巴性白血?。ˋLL）是關(guān)注的焦點(diǎn)。涉及AML的摘要數(shù)在白血病領(lǐng)域中占到了48.1%。而和ALL有關(guān)的摘要?jiǎng)t占白血病領(lǐng)域的26.4%。這些數(shù)據(jù)彰顯了新藥研發(fā)人員們對(duì)于急性白血病的關(guān)注。
在淋巴瘤中，霍奇金淋巴瘤（Hodgkin Lymphoma）相關(guān)研究約占淋巴瘤研究總數(shù)的28.3%?？紤]到在美國(guó)，霍奇金淋巴瘤患者數(shù)約為非霍奇金淋巴瘤（Non-Hodgkin Lymphoma）的十分之一，這一比例可謂相當(dāng)高。在非霍奇金淋巴瘤方面，濾泡性淋巴瘤相關(guān)的摘要比例為16.6%，涉及套細(xì)胞淋巴瘤的摘要比例為11.2%。
在血液癌癥之外，最受關(guān)注的兩大疾病為鐮狀紅細(xì)胞病和血友病。
哪些靶點(diǎn)最受關(guān)注？
為了更好地了解血液疾病的臨床研發(fā)進(jìn)展，我們?cè)谏鲜錾婕爸委?、診斷、或預(yù)后生物標(biāo)志物的1838篇摘要中，進(jìn)一步根據(jù)臨床階段進(jìn)行了統(tǒng)計(jì)和劃分，并篩選出了898篇與臨床研發(fā)相關(guān)的內(nèi)容。其中臨床前階段為92篇，1期臨床階段（包括1/2期）有362篇，2期臨床階段（包括2/3期）有291篇，3期臨床階段有153篇。中后期臨床試驗(yàn)所占比例接近一半，未來(lái)看好。
中后期的臨床試驗(yàn)約占一半
哪些靶點(diǎn)是新藥研發(fā)人員們的最愛呢？我們對(duì)所有4720篇摘要進(jìn)行了統(tǒng)計(jì)，結(jié)果讓我們小感意外：老牌靶點(diǎn)CD20與BTK未能擠入前三的行列，而最熱門的三大靶點(diǎn)分別為CD3、FLT3與CD19。此外，免疫療法的兩大重要靶點(diǎn)PD-1與PD-L1也收獲了不少關(guān)注。
最受關(guān)注的臨床靶點(diǎn)
近年來(lái)，免疫療法、細(xì)胞療法、基因療法的好消息層出不窮，我們也同樣關(guān)注了這些新興領(lǐng)域的發(fā)展。在所有4720篇摘要中，包括CAR-T療法在內(nèi)的細(xì)胞療法占掉了6.2%；涉及CRISPR、基因編輯等基因療法相關(guān)的摘要占了5.5%；而PD-1與PD-L1相關(guān)的摘要數(shù)比例為4.5%。值得一提的是，在只和治療，診斷或預(yù)后生物標(biāo)志物有關(guān)的臨床研究中，這三大新興療法所占到比例有進(jìn)一步提高，總占比已接近20%，支持了它們?cè)谘杭膊≈委熤械目焖僭鲩L(zhǎng)勢(shì)頭。
新興療法已占近二成
中國(guó)新銳在ASH上有何表現(xiàn)？
在本次ASH年會(huì)上，我們的算法找到了184個(gè)涉及中國(guó)公司或研究機(jī)構(gòu)的研究成果。在新興療法方面，兩家中國(guó)公司帶來(lái)了BCMA特異性CAR-T療法的臨床數(shù)據(jù)。第一家公司是今年ASCO上的黑馬南京傳奇生物科技（以下簡(jiǎn)稱“南京傳奇”）。在一項(xiàng)單臂研究中，研究人員招募了5名復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。他們?cè)诨?、免疫調(diào)節(jié)藥物和蛋白酶體抑制劑治療后均有復(fù)發(fā)。在接受了南京傳奇的CAR-T療法后，5名患者均出現(xiàn)客觀緩解，其中1例達(dá)到免疫表型完全緩解，1例達(dá)到很好的部分緩解，3例獲得部分緩解。近期，這家公司的CAR-T療法也成為了首款在中國(guó)遞交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的療法。
上海優(yōu)卡迪生物醫(yī)藥科技有限公司則帶來(lái)了NCT 03196414試驗(yàn)的最新數(shù)據(jù)。8名復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者在試驗(yàn)中接受了CAR-T細(xì)胞的輸注，其中5名患者的監(jiān)測(cè)已超過四周，且有4人達(dá)到部分緩解（PR）。剩下3名經(jīng)治后不到四周的患者也沒有疾病的癥狀。值得一提的是，這項(xiàng)研究中，有兩名患者接受了由半相合供體外周血T細(xì)胞制備而成的CAR-T療法。這有望為自體CAR-T療法不起作用的患者提供新的治療方案。
此外，我們也看到了深圳微芯關(guān)于西達(dá)本胺（Chidamide）的最新臨床數(shù)據(jù)，以及浙江DTRM公司其BTK抑制劑Dtrmwxhs-12單藥治療慢性淋巴性白血病和B細(xì)胞淋巴瘤的復(fù)發(fā)/難治性患者的全球1期研究結(jié)果。未來(lái)，我們期待看到來(lái)自中國(guó)的創(chuàng)新療法在世界舞臺(tái)上愈發(fā)活躍的身影。
今年的ASH年會(huì)已落下帷幕。通過對(duì)于4720篇摘要的梳理與分析，我們很高興地看到血液疾病的治療領(lǐng)域正在不斷取得快速的發(fā)展。期待這些臨床進(jìn)展能轉(zhuǎn)化為一款款新療法，為全球的血液疾病患者帶來(lái)福音。
來(lái)源：藥明康德（微信號(hào) WuXiAppTecChina）
