發(fā)布日期：2017-11-03
近日，一則“干細(xì)胞幫助4歲男孩對(duì)抗罕見(jiàn)免疫障礙”的新聞受到了國(guó)際關(guān)注。得益于試驗(yàn)性干細(xì)胞注射，這位4歲男孩目前正在康復(fù)中[1]。今天我們來(lái)分享這則令人欣喜的案例。
實(shí)現(xiàn)“一勞永逸”還有多遠(yuǎn)？
如果不是移動(dòng)時(shí)輪式輸液架發(fā)出聲音，Jovon Moss看起來(lái)和其他4歲男孩并沒(méi)有什么不同。然而，6個(gè)月前，這個(gè)男孩被診斷出了一種罕見(jiàn)的免疫缺陷。從最開(kāi)始的流感咳嗽、疲勞到后來(lái)的癲癇、腫瘤阻塞氣道，他幾近死亡。
經(jīng)過(guò)診斷，4歲的Jovon 被診斷出了X-連鎖淋巴細(xì)胞增殖綜合征。這是一種發(fā)生概率僅為百萬(wàn)分之一的遺傳性疾病，患者極其容易被EB病毒感染。
Jovon的求醫(yī)之旅起始于去年9月。也在那時(shí)，Jovon的媽媽第一次注意到了他的咳嗽和疲憊。第一次去醫(yī)院就診時(shí)，醫(yī)生認(rèn)為他可能感染了病毒。然而，盡管接受了治療，他的“病毒”并沒(méi)有消失，反而變得更加糟糕。
1周后，Jovon返回醫(yī)院再次就診，而這次因?yàn)镋B病毒感染他被安排進(jìn)了ICU。在昏迷中度過(guò)了數(shù)周，他開(kāi)始出現(xiàn)了癲癇發(fā)作。
經(jīng)過(guò)了3周的康復(fù)，去年11月Jovon恢復(fù)到了一定程度，并且被帶回了家。但他媽媽意識(shí)到，Jovon的小便依然是深棕色，整個(gè)人都昏昏欲睡。
然而，他媽媽當(dāng)時(shí)未意識(shí)到的是，這種遺傳病意味著Jovon的免疫系統(tǒng)無(wú)法對(duì)潛伏的EB病毒產(chǎn)生應(yīng)答。
Jovon的狀況開(kāi)始變得更加糟糕，體重持續(xù)下降，還患上了肺炎。原本充滿活力、蹣跚學(xué)步的4歲男孩開(kāi)始不停地睡覺(jué)，醒著的時(shí)候目光也無(wú)法集中在任何事情上。
今年1月，Jovon因?yàn)榧毙苑窝自俅稳朐褐委煛＿@次，他的癥狀發(fā)生了顯著的惡化。直到1月底，他因?yàn)榭赡芑加忻庖呶蓙y而住進(jìn)了邁阿密杰克遜紀(jì)念醫(yī)院。此時(shí)，這名男孩的體重只有20磅，無(wú)法走路，無(wú)法進(jìn)食，無(wú)法講話……
醫(yī)生對(duì)Jovon進(jìn)行了一些免疫試驗(yàn)，并于今年春天最終診斷出了X-連鎖淋巴細(xì)胞增殖綜合征（XLP）。他的淋巴結(jié)開(kāi)始腫大，脖子上長(zhǎng)了大到阻塞二分之一氣管的腫瘤，情況十分糟糕。
干細(xì)胞治療，讓4歲男孩有了新生機(jī)
今年5月，Jovon和家人來(lái)到了西爾維斯特綜合癌癥中心，也正是在西爾維斯特兒童診所，Jovon很快得到了為期4個(gè)月的化療，以消除腫瘤。
為了對(duì)抗感染，Jovon的主治醫(yī)生、免疫學(xué)家Gary Kleiner向FDA申請(qǐng)了一種新的干細(xì)胞治療來(lái)補(bǔ)充T細(xì)胞供應(yīng)?？上驳氖?，這個(gè)申請(qǐng)很快得到了FDA的批準(zhǔn)。
今年8月底，Jovon的化療期全部結(jié)束。他的體重開(kāi)始回歸正常，整個(gè)人的狀態(tài)也有了恢復(fù)。
本周，Jovon的身體康復(fù)得十分明顯。萬(wàn)圣節(jié)前夕，在接受免疫球蛋白治療的同時(shí)，他很高興地穿梭在醫(yī)院里。整個(gè)免疫球蛋白注射需要三個(gè)多小時(shí)，因而護(hù)士給了他一個(gè)南瓜，Jovon完全沉浸在了萬(wàn)圣節(jié)的歡樂(lè)中……
Kleiner醫(yī)生表示，治療的下一步是骨髓移植，并且計(jì)劃在下個(gè)月完成。“干細(xì)胞移植還有很長(zhǎng)的路要走，我們很高興這個(gè)家庭做了選擇。”
結(jié)語(yǔ)
X-連鎖淋巴細(xì)胞增殖綜合征（XLP）是一種罕見(jiàn)的復(fù)合性原發(fā)性免疫缺陷，患者通常早期死亡。目前，同種異體造血干細(xì)胞移植是唯一有望治愈這種疾病的方法。早在二十年前，《國(guó)際輸血及血液學(xué)雜志》就報(bào)道了國(guó)際上7例異基因造血干細(xì)胞移植治療XLP的經(jīng)驗(yàn)[2]，這些經(jīng)驗(yàn)向人們展示了干細(xì)胞移植治療這種罕見(jiàn)病的潛力。
Jovon的治療，再次告訴人們，干細(xì)胞是一種十分具有應(yīng)用前景的技術(shù)。期待未來(lái)干細(xì)胞給這個(gè)4歲男孩帶來(lái)更大的福音。
參考資料
1. Stem cell therapy combats rare immune disorder in 4-year-old boy
2．異基因造血干細(xì)胞移植治療X-連鎖淋巴增生性疾病(XLP):來(lái)自國(guó)際XLP登記處的報(bào)告，《國(guó)際輸血及血液學(xué)雜志》 , 1997 (2)
來(lái)源：博雅干細(xì)胞（微信號(hào) bestboyalife）
